Off-Label Medicine Use in Pediatric Anesthesia-Recommendations of the World Federation of Societies of Anaesthesiologists (WFSA) Paediatric Committee
La WFSA encadre l’usage hors AMM en anesthésie pédiatrique
L’usage hors autorisation de mise sur le marché désigne l’administration d’un médicament d’une manière qui n’est pas prévue par sa notice approuvée. Il est courant en anesthésie pédiatrique, faute d’essais cliniques menés chez l’enfant et donc de données de sécurité et d’efficacité dans cette population, ce qui expose à un risque accru d’événements indésirables et à un risque médico-légal pour le praticien. Le comité pédiatrique de la WFSA propose une démarche et des principes de décision : le recours hors AMM doit rester rationnel, cliniquement approprié et fondé sur une mise en balance du bénéfice attendu et du risque encouru.
Question clinique
Sur quels principes un anesthésiste peut-il fonder la décision d’administrer à un enfant un médicament en dehors des indications, des voies d’administration, des doses ou des tranches d’âge couvertes par son autorisation ?
Méthode
Texte de recommandations du comité pédiatrique de la World Federation of Societies of Anaesthesiologists, classé comme recommandation de pratique et revue de la littérature. Il décrit une démarche et des principes de décision destinés aux praticiens qui anesthésient des enfants. Il ne s’agit ni d’un essai ni d’une méta-analyse : aucun critère de jugement ni aucun effectif n’y est évalué.
Résultats clés
- L’usage hors AMM est défini comme toute administration qui s’écarte de la notice approuvée du médicament.
- Sa fréquence en anesthésie pédiatrique tient au petit nombre de médicaments spécifiquement approuvés chez l’enfant, conséquence du manque d’essais cliniques dans cette population.
- Cette absence de données de sécurité et d’efficacité peut se traduire par un risque accru d’événements indésirables et expose le praticien à un risque de mise en cause.
- Le principe retenu est que la décision d’un usage hors AMM soit rationnelle, cliniquement appropriée et fondée sur la balance entre bénéfice et risque.
Limites
- Texte de principes, sans gradation formelle des recommandations ni chiffrage du risque : il structure une démarche, il ne démontre rien.
- Le statut hors AMM d’un médicament dépend de l’autorité d’enregistrement et de la notice en vigueur : une même prescription peut être hors AMM ici et conforme ailleurs, ce qui limite la portée d’une règle unique.
- Le résumé disponible expose la démarche générale sans détailler de conduite à tenir molécule par molécule : le texte complet doit être consulté pour les modalités pratiques.